Les maladies rares concernent environ 3 millions de personnes en France, soit un enjeu de santé publique majeur. Pourtant, elles peinent à trouver un véritable écho dans les débats parlementaires. Selon une étude de janvier 2025 que nous avons menée avec notre outil de veille Follaw.sv, seules 5 % des 7 000 maladies rares répertoriées disposent d’un traitement spécifique. La députée Isabelle Rauch (Horizons) a d’ailleurs souligné ce problème lors de sa QAG adressée à la ministre de la Santé, mettant en avant la nécessité d’accélérer les diagnostics et le développement de nouvelles thérapies.

Le Téléthon, un moteur d’action parlementaire

Malgré l’ampleur du sujet, les travaux parlementaires restent limités. Durant la 17ᵉ législature, seulement 38 questions ont été posées à l’Assemblée nationale sur les maladies rares, dont près de la moitié concernaient la sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi appelée maladie de Charcot. Cette pathologie neuromusculaire, progressive et fatale, a suscité 18 questions, notamment sur l’accès au médicament Qalsody du laboratoire Biogen.

En octobre 2024, la Haute Autorité de Santé (HAS) avait initialement refusé l’accès à ce traitement. Face aux protestations des patients, aux prises de position médiatiques, notamment de l’entrepreneur Olivier Goy et du sénateur Gilbert Bouchet (LR), et à l’approche du Téléthon, la HAS a réévalué sa décision en novembre. La concentration des questions parlementaires entre octobre et novembre reflète cette dynamique, suivie d’un net recul après le Téléthon.

Un traitement politique inégal des maladies rares

L’attention politique portée aux maladies rares reste inégale. Hormis la SLA, les autres maladies rares ont été peu abordées : aucune n’a fait l’objet de plus de trois questions. Parmi les pathologies mentionnées figurent le glioblastome, l’amyotrophie spinale, les maladies hémorragiques rares et la drépanocytose.

Autre constat préoccupant : seulement 10 % des questions adressées au ministère de la Santé ont reçu une réponse. Concernant le 4ᵉ Plan National Maladies Rares (PNMR 4), annoncé en mars 2024 mais toujours en attente de publication, seules deux députées, Isabelle Rauch (Horizons) et Alexandra Martin (LR), ont interpellé le gouvernement pour accélérer son déploiement. La réponse officielle promet une mise en place au premier trimestre 2025.

Une mobilisation politique encore trop faible

L’essentiel des interpellations parlementaires provient des rangs de la majorité présidentielle et de la droite, mais globalement, l’engagement des élus sur ce sujet reste limité. Les discussions autour des maladies rares semblent se déclencher uniquement à l’approche d’événements médiatiques, comme le Téléthon, ou en réaction à des polémiques liées aux traitements. Cette approche morcelée, maladie par maladie, contraste avec la volonté du Téléthon d’adopter une vision globale pour sensibiliser aux enjeux des maladies rares.

Malgré une couverture médiatique régulière et des témoignages poignants de patients en difficulté, la mobilisation des élus demeure insuffisante. Certaines voix s’élèvent pourtant avec des actions marquantes, comme des grèves de la faim pour réclamer l’accès à la fin de vie assistée en cas de pathologies incurables.

Vers une prise de conscience politique ?

Si les maladies rares concernent des millions de Français, leur traitement dans le débat public reste insuffisant. Le retard dans la mise en place du PNMR 4 et le manque d’initiatives législatives montrent que des efforts doivent être faits pour garantir un meilleur accompagnement des patients et une accélération des avancées médicales. Une approche globale et continue, au-delà des événements médiatiques, est essentielle pour répondre à cet enjeu de santé publique majeur.